TY - JOUR TI - Deferasirox in iron-overloaded patients with transfusion-dependent myelodysplastic syndromes: Results from the large 1-year EPIC study AU - Gattermann, N. AU - Finelli, C. AU - Della Porta, M. AU - Fenaux, P. AU - Ganser, A. AU - Guerci-Bresler, A. AU - Schmid, M. AU - Taylor, K. AU - Vassilieff, D. AU - Habr, D. AU - Domokos, G. AU - Roubert, B. AU - Rose, C. AU - Agaoglu, L. AU - Alimena, G. AU - Alonso, D. AU - Ame, S. AU - Angelucci, E. AU - Arrizabalaga, B. AU - Athanasiou-Metaxa, M. AU - Augustson, B. AU - Aydinok, Y. AU - Baba, A. AU - Baccarani, M. AU - Beck, J. AU - Beris, P. AU - Beyne-Rauzy, O. AU - Birgens, H. AU - Bordessoule, D. AU - Borgna-Pignatti, C. AU - Bosly, A. AU - Bouabdallah, K. AU - Bowden, D. AU - Bowen, D. AU - Bron, D. AU - Cappellini, M.D. AU - Capra, M. AU - Cartron, G. AU - Cazzola, M. AU - Chalkias, C. AU - Chan, L.L. AU - Chancharunee, S. AU - Chapman, C. AU - Charoenkwan, P. AU - Chasapopoulou, E. AU - Cheze, S. AU - Chuansumrit, A. AU - Cianciulli, P. AU - Dauriac, C. AU - Delforge, M. AU - Dölken, G. AU - Dombret, H. AU - Duyster, J. AU - Economopoulos, T. AU - Ehninger, G. AU - Elalfy, M. AU - El-Beshlawy, A. AU - Enggaard, L. AU - Fillet, G. AU - Filosa, A. AU - Forni, G. AU - Galanello, R. AU - Gastl, G. AU - Giraudier, S. AU - Goldfarb, A. AU - Grigg, A. AU - Gumruk, F. AU - Ha, S.Y. AU - Haase, D. AU - Heinrich, B. AU - Hertzberg, M. AU - Ho, J. AU - Hsu, H.-C. AU - Huang, S. AU - Hunault-Berger, M. AU - Inusa, B. AU - Jaulmes, D. AU - Jensen, J. AU - Kattamis, A. AU - Kilinc, Y. AU - Kim, K.-H. AU - Kinsey, S. AU - Kjeldsen, L. AU - Koren, A. AU - Lai, M.E. AU - Lai, Y. AU - Lee, J.-W. AU - Lee, K.-H. AU - Lee, S.-H. AU - Legros, L. AU - Li, C. AU - Li, C.-K. AU - Li, Q. AU - Lin, K.-H. AU - Linkesch, W. AU - Lübbert, M. AU - Lutz, D. AU - Mohamed Thalha, A.J. AU - Mufti, G. AU - Muus, P. AU - Nobile, F. AU - Papadopoulos, N. AU - Perrotta, S. AU - Petrini, M. AU - Pfeilstöcker, M. AU - Piga, A. AU - Poole, J. AU - Porter, J.B. AU - Pungolino, E. AU - Quarta, G. AU - Ravoet, C. AU - Jolimont Lobbes, H.H. AU - Remacha, A.F. AU - Roy, L. AU - Saglio, G. AU - Sanz, G. AU - Schmugge, M. AU - Schots, H. AU - Secchi, G. AU - Seymour, J.F. AU - Shah, F. AU - Shah, H. AU - Shen, Z. AU - Slama, B. AU - Sutcharitchan, P. AU - Taher, A. AU - Tamary, H. AU - Tesch, H.-J. AU - Thein, S.L. AU - Troncy, J. AU - Villegas, A. AU - Viprakasit, V. AU - Wainwright, L. AU - Wassmann, B. AU - Wettervald, M. AU - Will, A. AU - Wörmann, B. AU - Wright, J. AU - Yeh, S.-P. AU - Yoon, S.-S. AU - Zoumbos, N.C. AU - Zweegman, S. JO - Leukemia Research PY - 2010 VL - 34 TODO - 9 SP - 1143-1150 PB - Elsevier Ireland Ltd SN - 0145-2126 TODO - 10.1016/j.leukres.2010.03.009 TODO - alanine aminotransferase; deferasirox; ferritin; iron, abdominal pain; adolescent; adult; aged; anemia; article; chelation therapy; child; clinical trial; colitis; constipation; creatinine blood level; cytopenia; dementia; diarrhea; dose response; drug dose increase; drug dose reduction; drug efficacy; drug fatality; drug induced headache; drug safety; drug withdrawal; duodenitis; erythrocyte transfusion; esophagitis; female; ferritin blood level; fever; gastritis; gastrointestinal symptom; hearing impairment; heart failure; human; hyperthermia; iron blood level; iron intake; iron overload; leukocyte count; major clinical study; male; multicenter study; myelodysplastic syndrome; neutropenia; pancytopenia; preschool child; priority journal; prospective study; rash; school child; side effect; thrombocytopenia; upper abdominal pain; vomiting; weight reduction TODO - The prospective 1-year EPIC study enrolled 341 patients with myelodysplastic syndromes (MDS); although baseline iron burden was >2500. ng/mL, ∼50% were chelation-naïve. Overall median serum ferritin decreased significantly at 1 year (p=0.002). Decreases occurred irrespective of whether patients were chelation-naïve or previously chelated; changes were dependent on dose adjustments and ongoing iron intake. Sustained reductions in labile plasma iron were observed. Discontinuation rate (48.7%) and adverse event profile were consistent with previously reported deferasirox data in MDS. Alanine aminotransferase levels decreased significantly; change correlated significantly with reduction in serum ferritin (p<0.0001). This large dataset prospectively confirms the efficacy and well characterizes the safety profile of deferasirox in MDS. © 2010 Elsevier Ltd. ER -