Επίδραση της θεραπείας με διφωσφονικά στον οστικό μεταβολισμό σε παιδιά με ατελή οστεογένεση

Διδακτορική Διατριβή uoadl:2778778 281 Αναγνώσεις

Μονάδα:
Τομέας Υγείας - Μητέρας - Παιδιού
Βιβλιοθήκη Επιστημών Υγείας
Ημερομηνία κατάθεσης:
2018-07-17
Έτος εκπόνησης:
2018
Συγγραφέας:
Παπαφυλακτού Μαρία
Στοιχεία επταμελούς επιτροπής:
Παπαευαγγέλου Βασιλική, Καθηγήτρια, Ιατρική, ΕΚΠΑ
Κανακά-Gantenbein Χριστίνα, Καθηγήτρια, Ιατρική, ΕΚΠΑ
Παπαδημητρίου Αναστάσιος, Καθηγητής, Ιατρική, ΕΚΠΑ
Πρίφτης Κωνσταντίνος, Αναπληρωτής Καθηγητής, Ιατρική, ΕΚΠΑ
Καραβανάκη Κυριακή, Αναπληρώτρια Καθηγήτρια, Ιατρική, ΕΚΠΑ
Αττιλἀκος Αχιλλέας, Επίκουρος Καθηγητής, Ιατρική, ΕΚΠΑ
Κασίμος Δημήτριος, Επίκουρος Καθηγητής, Ιατρική, ΕΚΠΑ
Πρωτότυπος Τίτλος:
Επίδραση της θεραπείας με διφωσφονικά στον οστικό μεταβολισμό σε παιδιά με ατελή οστεογένεση
Γλώσσες διατριβής:
Ελληνικά
Μεταφρασμένος τίτλος:
Επίδραση της θεραπείας με διφωσφονικά στον οστικό μεταβολισμό σε παιδιά με ατελή οστεογένεση
Περίληψη:
Η ατελής οστεογένεση (ΑΟ) αφορά μία φαινοτυπικά και μοριακά ετερογενή ομάδα σπάνιων κληρονομικών παθήσεων του συνδετικού ιστού με παρόμοιες σκελετικές ανωμαλίες, η οποία προκαλεί ευθραυστότητα των οστών και παραμορφώσεις, οδηγώντας σε διαταραχή της ανάπτυξης.
Τα διφωσφονικά είναι φαρμακευτικές ουσίες με ισχυρή αντικαταβολική δράση, τα οποία αναστέλλουν τη λειτουργία των οστεοκλαστών.
Στόχος της παρούσας μελέτης ήταν να εκτιμηθεί σε παιδιά με ΑΟ η επίδραση της θεραπείας με διφωσφονικά στον αριθμό των καταγμάτων, στην οστική πυκνότητα (BMD) της σπονδυλικής στήλης, στους δείκτες οστικού μεταβολισμού και στα επίπεδα του διαλυτού συνδέτη του υποδοχέα ενεργοποίησης του πυρηνικού παράγοντα κΒ (sRANKL) και της οστεοπροτεγερίνης (OPG).
Μελετήθηκαν 10 παιδιά με ΑΟ, με διάμεση ηλικία 8.12 έτη, στα οποία χορηγήθηκε παμιδρονάτη σε κυκλική έγχυση για δύο ημέρες, κάθε οκτώ ως δεκαέξι εβδομάδες, ανάλογα με την ηλικία των παιδιών ή ζολεδρονικό οξύ για μία ημέρα, κάθε έξι μήνες, για χρονικό διάστημα δώδεκα μηνών. Εκτιμήθηκαν οι κλινικές μεταβολές σε κάθε κύκλο θεραπείας και οι μεταβολές της BMD δώδεκα μήνες μετά την ενδοφλέβια χορήγηση διφωσφονικών. Προσδιορίστηκαν τα επίπεδα των βιοχημικών δεικτών ολικό ασβέστιο (Ca), ιονισμένο ασβέστιο (iCa), φώσφορος (P), κρεατινίνη (Cr), παραθορμόνη (PTH) και 25 υδροξυ βιταμίνη D (25-OH-D), των δεικτών οστικού σχηματισμού ολική αλκαλική φωσφατάση (ολική ALP) και οστική αλκαλική φωσφατάση (bALP), των δεικτών οστικής απορρόφησης ορού καρβοξυτελικό τελοπεπτίδιο του κολλαγόνου τύπου I (CTX) και ούρων ασβέστιο (uCa), ελεύθερη πυριδινολίνη (PYD) και δεοξυπυριδινολίνη (DPD) και του sRANKL και της OPG, πριν την έγχυση και 48 ώρες μετά τη χορήγηση των διφωσφονικών, σε κάθε κύκλο θεραπευτικού σχήματος.
Η χορήγηση των διφωσφονικών υπήρξε ασφαλής και καλά ανεκτή από τους ασθενείς. Σημειώθηκε αύξηση της όρεξης, βελτίωση της διάθεσης, μείωση της εφίδρωσης και του χρόνιου άλγους και βελτίωση της λειτουργικής τους ικανότητας.
Τα σωματομετρικά χαρακτηριστικά των ασθενών δεν μεταβλήθηκαν σημαντικά. Οι ασθενείς, εκτός από έναν, δεν εμφάνισαν νέα κατάγματα.
Το σχήμα και το ύψος των σπονδυλικών σωμάτων βελτιώθηκε και η BMD αυξήθηκε σημαντικά.
Επίσης, παρατηρήθηκε μείωση των επιπέδων, τόσο των δεικτών της οστικής απορρόφησης, όσο και του οστικού σχηματισμού, ενώ τα επίπεδα του sRANKL και της OPG δεν μεταβλήθηκαν.
Συμπερασματικά, η ενδοφλέβια χορήγηση διφωσφονικών σε παιδιά με ΑΟ για 12 μήνες είχε θετική επίδραση στη σκελετική τους υγεία.
Κύρια θεματική κατηγορία:
Επιστήμες Υγείας
Λέξεις-κλειδιά:
Ατελής οστεογένεση, Διφωσφονικά, Οστικός μεταβολισμός
Ευρετήριο:
Όχι
Αρ. σελίδων ευρετηρίου:
0
Εικονογραφημένη:
Ναι
Αρ. βιβλιογραφικών αναφορών:
568
Αριθμός σελίδων:
214
Papaphylactou Maria Phd.pdf (2 MB) Άνοιγμα σε νέο παράθυρο