Μονάδα:
Κατεύθυνση Κλινικές Μελέτες: Σχεδιασμός και ΕκτέλεσηΒιβλιοθήκη Επιστημών Υγείας
Ημερομηνία κατάθεσης:
2019-03-13
Συγγραφέας:
Διαμαντοπούλου Λυδία
Στοιχεία επιβλεπόντων καθηγητών:
Γαβριατοπούλου Μαρία, Επίκουρη Καθηγήτρια, Ιατρική Σχολή, Εθνικό και Καποδιστριακό Πανεπιστήμιο Αθηνών, Επιβλέπουσα
Τέρπος Ευάγγελος, Καθηγητής, Ιατρική Σχολή, Εθνικό και Καποδιστριακό Πανεπιστήμιο Αθηνών
Ζαγουρή Φλώρα, Αναπληρώτρια Καθηγήτρια, Ιατρική Σχολή, Εθνικό και Καποδιστριακό Πανεπιστήμιο Αθηνών
Πρωτότυπος Τίτλος:
Ο ρόλος των "παγίδων" των συνδετών του μετατρεπτικού αυξητικού παράγοντα β, sotatercept και luspatercept, στη θαλασσαιμία
Γλώσσες εργασίας:
Ελληνικά
Μεταφρασμένος τίτλος:
Ο ρόλος των "παγίδων" των συνδετών του μετατρεπτικού αυξητικού παράγοντα β, sotatercept και luspatercept, στη θαλασσαιμία
Περίληψη:
Η β θαλασσαιμία αποτελεί ένα χρόνιο νόσημα που χαρακτηρίζεται κυρίως από αναιμία οφειλόμενη σε αναποτελεσματική ερυθροποίηση και περιφερική αιμόλυση. Η αντιμετώπιση της μείζονος μορφής συνίσταται σε χρόνια μεταγγισιοθεραπεία, ενώ και οι ασθενείς με ενδιάμεση β θαλασσαιμία καθίστανται συχνά μεταγγισιοεξαρτώμενοι με την πάροδο του χρόνου. Η μεταμόσχευση αρχεγόνων αιμοποιητικών κυττάρων και η γονιδιακή θεραπεία είναι οι μόνες θεραπευτικές επιλογές που προσφέρουν ίαση, αλλά με υψηλή νοσηρότητα και θνησιμότητα. Τα τελευταία έτη ερευνώνται δύο νέοι παράγοντες που αποτελούν «παγίδες» συνδετών του TGFβ, το sotatercept και το luspatercept, οι οποίοι σε προκλινικές μελέτες έχουν δείξει σημαντική επίδραση στην ερυθροποίηση.
Η παρούσα εργασία αναλύει τη δράση τους μέσα από κλινικές μελέτες που ολοκληρώθηκαν ή βρίσκονται σε εξέλιξη. Πραγματοποιήθηκε αναζήτηση των σχετικών όρων στο διαδίκτυο και αναλύθηκαν τα δεδομένα που αφορούν τόσο στο σχεδιασμό των μελετών όσο και στα δημοσιευμένα αποτελέσματα.
Η αναζήτηση απέδωσε μία μελέτη για το sotatercept και τέσσερις για το luspatercept. Δημοσιευμένα αποτελέσματα υπάρχουν για τη μελέτη του sotatercept και για τρεις από τις μελέτες του luspatercept. Η μελέτη του sotatercept έδειξε σημαντική βελτίωση στην ερυθροποίηση, στα επίπεδα αιμοσφαιρίνης και το φορτίο μεταγγίσεων. Από τις μελέτες φάσης ΙΙ του luspatercept επιβεβαιώθηκε η ασφάλεια του φαρμάκου, ενώ τα προκαταρκτικά αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης ΙΙΙ που ακολούθησε ήταν εντυπωσιακά σ’ ότι αφορά την αποτελεσματικότητά του (21.4% υπό luspatercept πέτυχαν το πρωτεύον καταληκτικό σημείο έναντι 4,5% υπό placebo, p<0,0001 και 19,6% μείωση 33% στο φορτίο μεταγγίσεων σε σύγκριση με 3,6% αντιστοίχως, p<0,0001).
Ο καινοτόμος τρόπος δράσης και η υψηλή αποτελεσματικότητα και ασφάλεια αναμένεται να οδηγήσουν στην έγκριση του luspatercept στη β θαλασσαιμία.
Κύρια θεματική κατηγορία:
Επιστήμες Υγείας
Λέξεις-κλειδιά:
Θαλασσαιμία, β-θαλασσαιμία, Παγίδες συνδετών
Αρ. σελίδων ευρετηρίου:
0
Αρ. βιβλιογραφικών αναφορών:
60
