Μονάδα:
Κατεύθυνση Κλινικές Μελέτες: Σχεδιασμός και ΕκτέλεσηΒιβλιοθήκη Επιστημών Υγείας
Ημερομηνία κατάθεσης:
2024-03-24
Συγγραφέας:
Κολεύρης Σταύρος
Στοιχεία επιβλεπόντων καθηγητών:
Ευστάθιος Καστρίτης, Καθηγητής, Ιατρική Σχολή, ΕΚΠΑ, Επιβλέπων
Ιωάννης Ντάνασης - Σταθόπουλος, Επιστημονικός συνεργάτης, Θεραπευτική Κλινική & Ομώνυμο Εργαστήριο, ΓΝΑ «Αλεξάνδρα»
Μαρία Γαβριατοπούλου, Αναπληρώτρια Καθηγήτρια, Ιατρική Σχολή, ΕΚΠΑ
Πρωτότυπος Τίτλος:
Κλινική ανάπτυξη μονοκλωνικών αντισωμάτων έναντι των ινιδίων του αμυλοειδούς στην συστηματική Αμυλοείδωση
Γλώσσες εργασίας:
Ελληνικά
Μεταφρασμένος τίτλος:
Κλινική ανάπτυξη μονοκλωνικών αντισωμάτων έναντι των ινιδίων του αμυλοειδούς στην συστηματική Αμυλοείδωση
Περίληψη:
Με τον όρο συστηματική Αμυλοείδωση, αποδίδουμε την νόσο που προκύπτει από την μη φυσιολογική αναδίπλωση συγκεκριμένων πρωτεϊνών, οι οποίες δημιουργούν συσσωματώματα που αποτίθενται στα επιμέρους όργανα επηρεάζοντας την φυσιολογική τους λειτουργία. Η Αμυλοείδωση ελαφράς αλυσίδας προκύπτει από την συσσώρευση των ελαφρών αλυσίδων των ανοσοσφαιρινών, ενώ η σχετιζόμενη με την τρανσθυρετίνη Αμυλοείδωση οφείλεται στην συσσώρευση τρανσθυρετίνης στα επιμέρους όργανα. Μέχρι πρότινος, η θεραπευτική των δύο παραπάνω τύπων Αμυλοείδωσης είχε εστιάσει στον περιορισμό της αμυλοειδογενούς πρωτεΐνης. Η συγκεκριμένη στόχευση έχει σαν αποτέλεσμα να περιορίζεται η κυτταρική βλάβη και να αποτρέπεται η περαιτέρω συσσώρευση αμυλοειδούς. Παρόλα αυτά, η ανάγκη απομάκρυνσης του αμυλοειδούς και της κυτταροτοξικής του δράσης από τα όργανα είναι καθοριστική για την βελτίωση της ποιότητας ζωής και επιβίωσης των ασθενών. Τα προκλινικά δεδομένα αναφέρουν ότι αυτό μπορεί να γίνει αποτελεσματικά με την χρήση μονοκλωνικών αντισωμάτων που στοχεύουν το αμυλοειδές. Διάφορα μόρια έχουν διερευνηθεί σε κλινικές μελέτες τόσο στο φάσμα της AL Αμυλοείδωσης όσο και της ATTR Αμυλοείδωσης αλλά και συνδυαστικά. Σκοπός της εργασίας είναι να αναδείξει τις συγκεκριμένες κλινικές μελέτες και να συζητήσει κριτικά τον σχεδιασμό τους. Τα δεδομένα είναι ενθαρρυντικά στην θεραπευτική της AL Αμυλοείδωσης αφού ήδη 3 φάσης ΙΙΙ κλινικές μελέτες βρίσκονται σε εξέλιξη. Όσον αφορά την θεραπευτική της ATTR Αμυλοείδωσης, αυτή δεν έχει μέχρι στιγμής την ίδια εξέλιξη, με 2 φάσης Ι μελέτες να δημοσιεύουν πρόσφατα ενθαρρυντικά αποτελέσματα. Τέλος, καθοριστικό ρόλο για την επάρκεια των αποτελεσμάτων τους έχει διαδραματίσει ο σχεδιασμός των παραπάνω κλινικών μελετών. Η επιλογή των καταληκτικών σημείων και δευτερευόντως του πληθυσμού-στόχου, είχαν σαν αποτελέσματα να αποτύχουν κρίσιμες κλινικές μελέτες.
Κύρια θεματική κατηγορία:
Επιστήμες Υγείας
Λέξεις-κλειδιά:
Κλινικές μελέτες, Αμυλοείδωση, Μονοκλωνικά αντισώματα
Αρ. σελίδων ευρετηρίου:
0
Αρ. βιβλιογραφικών αναφορών:
126
